Nouveaux médicaments contre la sclérose latérale amyotrophique

Messages clés

• Les rapports d’analyse prospective résument l’information au sujet de technologies de la santé nouvelles et émergentes. Ces technologies sont repérées par le service d’analyse prospective de l’ACMTS en tant que sujets pouvant susciter l’intérêt des décideurs du domaine de la santé au Canada. Cette analyse résume les renseignements disponibles au sujet de nouvelles pharmacothérapies contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
• La SLA est une maladie neurodégénérative progressive mortelle caractérisée par une faiblesse et une fonte musculaire. Elle peut être sporadique (SLAs), comme dans 85 % à 90 % des cas, ou encore familiale (SLAf), comme dans 10 % à 15 % des cas.
• À l’heure actuelle, deux médicaments sont offerts au Canada dans le traitement de la SLA, soit le riluzole et l’édaravone. Tous deux offrent des bienfaits modestes sur le plan de la survie et du fonctionnement.
• De nombreux traitements en sont actuellement à différents stades du développement clinique. Le fasudil, l’ibudilast, l’inosine et le masitinib sont des médicaments d’intérêt, comme la phase II est terminée et que, dans certains cas, la phase III est entamée. Plusieurs autres médicaments en voie de développement sont décrits brièvement dans ce rapport : AT-1501, CNM-Au8, engensis, pridopidine, verdiperstat et zilucoplan.
• Les nouveaux médicaments contre la SLA appartiennent à différentes classes. Bien qu’ils aient différents mécanismes d’action, tous visent à produire un effet neuroprotecteur qui ralentira la progression de la maladie, préservera le statut fonctionnel des patients et améliorera la survie.
• Parmi les quatre médicaments d’intérêts qui en sont à la fin du développement clinique, le fasudil, l’ibudilast et l’inosine ont terminé la phase II.
• La phase III du développement clinique du masitinib devrait prendre fin en décembre 2022.