Nouveaux médicaments contre la myasthénie grave généralisée

Messages clés

Les rapports d’analyse prospective résument l’information au sujet de technologies de la santé nouvelles et émergentes. Ces technologies sont repérées par le service d’analyse prospective de l’ACMTS en tant que sujets pouvant susciter l’intérêt des décideurs du domaine de la santé au Canada. Cette analyse résume les renseignements disponibles au sujet de nouveaux traitements ciblés contre la myasthénie grave (MG) généralisée.

• La MG est une maladie auto-immune chronique rare caractérisée par des autoanticorps qui s’attaquent à certaines protéines de la jonction neuromusculaire, occasionnant une faiblesse musculaire. De nombreux patients souffriront de MG généralisée, qui s’accompagne d’une faiblesse musculaire fatigable grave et de difficultés d’expression faciale, d’élocution, de déglutition et de mobilité.
• Les traitements actuels contre la MG sont les anticholinestérasiques, les corticostéroïdes à action générale et les immunosuppresseurs non stéroïdiens. En cas de MG généralisée sévère ou d’aggravation aigüe, les options de traitement sont l’administration intraveineuse d’immunoglobulines et la plasmaphérèse thérapeutique. La thymectomie peut également être envisagée chez les patients qui ne répondent pas à l’immunothérapie ou subissent des effets secondaires intolérables.
• Cette analyse se penche sur six nouvelles stratégies thérapeutiques ciblant des éléments précis du système immunitaire qui jouent un rôle dans la pathogenèse de cette maladie : l’efgartigimod, le rozanolixizumab, le zilucoplan, le ravulizumab, le batoclimab et le nipocalimab. Des essais cliniques de phase II et III montrent que ces agents, qui entrainent des améliorations touchant des indicateurs de la gravité de la maladie et de l’incapacité fonctionnelle, pourraient avoir des effets bénéfiques pour les patients atteints de MG généralisée.
• Les renseignements présentés sont limités en ce que la majeure partie des données probantes est tirée d’essais cliniques de phase II conçus principalement pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité, qui portent sur de petits échantillons, ont une courte durée et prévoient des critères d’inclusion stricts. Ainsi, les constatations ne reflètent pas les pratiques usuelles dans le traitement d’entretien de la MG généralisée en contexte réel.
• En vue de l’utilisation ultérieure de ces traitements, on pourra définir la population la plus susceptible d’en tirer avantage et évaluer ces médicaments afin de connaitre les éventuels évènements indésirables graves rares. La facilité d’administration, le schéma posologique et le cout sont autant de facteurs importants qui détermineront l’adoption et la place de ces nouveaux traitements ciblés.