Léniolisib (Joenja)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Joenja dans le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (SPDA) chez l’adulte et l’enfant de 12 ans ou plus, sous réserve de certaines conditions.
• Selon le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM), il n’est pas certain que Joenja présente une utilité clinique acceptable par rapport au traitement symptomatique optimal (TSO), qui comprend le traitement de substitution par immunoglobulines, les stéroïdes et les immunomodulateurs, chez les personnes atteintes du SPDA. Comme on s’attend à ce que Joenja constitue une option de rechange au TSO, l’utilité clinique acceptable doit être au moins comparable à celle du TSO.
• Les données probantes issues d’une étude clinique révèlent que l’administration de Joenja pendant 12 semaines pourrait contribuer à ramener à la normale certaines populations de cellules immunitaires, et à réduire la taille des nœuds lymphatiques hypertrophiés, par rapport au TSO, chez les patients et patientes présentant le syndrome de la SPDA. Les résultats d’une étude clinique dans le cadre de laquelle le traitement s’est poursuivi pendant une période pouvant aller jusqu’à six ans indiquent que les personnes recevant Joenja sont moins susceptibles de contracter des infections et ont moins souvent recours aux traitements de substitution par immunoglobulines que celles qui ne le reçoivent pas. Les données probantes issues de trois autres études corroborent les résultats des études cliniques, qui indiquent une réduction possible du nombre d’infections chez les personnes recevant un traitement par Joenja comparativement aux personnes qui n’en reçoivent pas. Une incertitude subsiste quant aux données probantes étayant l’utilité clinique, en raison du petit nombre de personnes admises aux études cliniques, de la durée de douze semaines d’une des études, de l’accent mis sur des critères d’évaluation qui ne constituaient pas des mesures directes des résultats importants aux yeux des patients et patientes, ainsi que de la possibilité que les données utilisées dans les trois études à l’appui soient incomplètes, inexactes ou de piètre qualité.
• Le CCEM estime qu’il existe un besoin clinique important non comblé en raison de la gravité du SPDA, malgré les traitements disponibles, et en raison des difficultés liées à la production de données probantes chez cette population. Joenja est le premier traitement approuvé par Santé Canada qui s’attaque à la cause sous-jacente du SPDA, ce que le TSO ne fait pas. Selon le Comité, Joenja répond à un important besoin clinique non comblé, malgré les incertitudes quant à son utilité clinique.
• Au vu des points précédents, le CCEM recommande le remboursement de Joenja.