Iptacopan (Fabhalta)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Fabhalta dans le traitement de la glomérulopathie à dépôts de C3 (GC3) pour réduire la protéinurie chez l’adulte, sous réserve de certaines conditions.
• Selon le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM), il n’est pas certain que Fabhalta présente une utilité clinique acceptable par rapport au placébo dans le traitement de la GC3. Les données probantes issues d’un essai clinique montrent que Fabhalta réduit la protéinurie après six mois de traitement, comparativement au placébo. Les retombées cliniques de cette réduction sur la santé des patientes et des patients sont incertaines. Fabhalta pourrait réduire les dépôts glomérulaires de C3, qui sont associés au mécanisme pathologique de la maladie. Cependant, les données probantes concernant Fabhalta sont incertaines, car il n’a pas été possible de déterminer si le traitement améliore la fonction rénale ou d’importants paramètres d’intérêt à long terme, comme l’insuffisance rénale, les problèmes cardiaques, la nécessité de dialyses ou d’une transplantation rénale ou la survie, compte tenu de la petite taille de la population à l’étude.
• Considérant le caractère incertain des données probantes concernant Fabhalta, le CCEM n’est pas en mesure de fonder sa recommandation uniquement sur son utilité clinique. Par conséquent, le comité a aussi étudié si Fabhalta répondait à un important besoin clinique non comblé. La GC3 est une maladie des reins rare et grave qui évolue en insuffisance rénale chez la moitié des patients et patientes. Les traitements actuellement disponibles ne s’attaquent pas à la maladie sous-jacente, ils sont essentiellement inefficaces pour arrêter sa progression et ils causent souvent des effets secondaires substantiels. Les patientes, patients et personnes aidantes font état de répercussions lourdes sur le fonctionnement au quotidien, le bienêtre émotionnel et la stabilité financière. Le CCEM conclut que Fabhalta, option de traitement destinée aux adultes présentant une GC3 qui cible le dérèglement sous-jacent du complément, pourrait répondre à un besoin non comblé à un degré justifiant une recommandation de remboursement, malgré l’incertitude sur son utilité clinique, compte tenu de la rareté et de la gravité de cette maladie, en dépit des traitements disponibles.
• Les besoins non cliniques non comblés sont nombreux, ainsi que les considérations relatives à l’équité, en raison de la rareté de la GC3. Le fardeau des traitements prend de multiples formes, et il est encore plus pesant pour les personnes vivant dans des régions éloignées des centres spécialisés. Pour les personnes aidantes, il s’agit d’absences du travail, de pertes de revenus et de stress. Fabhalta est le premier traitement de la GC3 qui peut s’administrer par voie orale. Le CCEM conclut que cette caractéristique pourrait réduire le fardeau du traitement et faciliter la vie des patientes et patients, puisqu’il ne soulève pas les enjeux liés aux injections.
• Au vu des points précédents, le CCEM recommande le remboursement de Fabhalta.
• Fabhalta ne doit être remboursé que chez les adultes de 18 ans et plus présentant un diagnostic de GC3 confirmé par biopsie rénale, un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) d’au moins 30 ml/min/1,73 m² et une protéinurie d’au moins 1 g/g. Fabhalta ne doit pas être utilisé chez les personnes ayant précédemment reçu une transplantation d’un autre organe que le rein, ni chez les personnes présentant une maladie rapidement évolutive ou une insuffisance rénale chronique grave (p. ex., si la majorité du tissu rénal est cicatriciel ou endommagé à la biopsie); on ignore si Fabhalta produirait un niveau semblable de bénéfice chez ces personnes.
• Fabhalta ne doit être remboursé que s’il est prescrit par des néphrologues possédant de l’expérience dans la prise en charge de la GC3, et si son cout est réduit. Fabhalta doit être remboursé les six premiers mois, et son utilisation pourra être poursuivie si la personne présente une réponse d’importance clinique (telle qu’une réduction de la protéinurie et une fonction rénale stable, ou une élimination nette de l’accumulation de C3 dans les reins, comme confirmé par une biopsie rénale de suivi). Une réévaluation devra être effectuée au moins une fois par an.
• D’importants éléments budgétaires doivent être pris en compte pour que les systèmes de santé puissent adopter Fabhalta.