Caplacizumab (Cablivi)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Cablivi en combinaison avec un traitement par échanges plasmatiques (EP) et par immunosuppresseurs dans la prise en charge du purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa) chez l’adulte, sous réserve de certaines conditions.
• En 2020 et en 2023, CDA-AMC a examiné Cablivi dans la prise en charge du PTTa chez l’adulte en combinaison avec un traitement par EP et par immunosuppresseurs, et a émis une recommandation de ne pas rembourser le médicament à l’issue des deux examens. Cette nouvelle demande d’examen s’appuie sur de nouvelles informations fournies par le promoteur afin de combler les lacunes soulevées dans les recommandations précédentes.
• Selon le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM), il n’est pas certain que Cablivi en combinaison avec un traitement par EP et par immunosuppresseurs présente une utilité clinique acceptable par rapport à un traitement par EP et par immunosuppresseurs seul chez les personnes atteintes de PTTa. Étant donné que Cablivi devrait être utilisé en complément d’un traitement par EP et par immunosuppresseurs, l’utilité clinique acceptable fait référence à la valeur ajoutée par rapport au traitement par EP et par immunosuppresseurs seul.
• Les recommandations du CCEM formulées en 2020 et 2023, fondées sur les données probantes issues d’un essai clinique (l’étude HERCULES; N = 145) et d’autres études à l’appui, indiquent que Cablivi combiné à un traitement par EP et par immunosuppresseurs réduit le délai de retour à la normale de la numération plaquettaire. Cependant, le CCEM n’a pas pu tirer de conclusions sur des critères d’évaluation importants, tels que la survie, les lésions organiques, la prévention de nouveaux épisodes de PTTa sur de longues périodes, le recours aux ressources de santé ou la qualité de vie. Les données probantes tirées d’une étude observationnelle rétrospective examinées dans le cadre de la nouvelle demande (le projet Capla 1000+; N = 1525) montrent que Cablivi combiné à un traitement par EP et par immunosuppresseurs améliore la survie à trois mois par rapport à un traitement par EP et par immunosuppresseurs seul chez les personnes atteintes de PTTa. L’effet du traitement sur d’autres critères d’évaluation importants est cohérent dans les études prises en compte dans cet examen et les deux précédents; toutefois, des incertitudes subsistent en raison des limites des études. On constate également un manque d’information concernant des critères d’évaluation importants aux yeux des patients et patientes, dont la survie à long terme, la réduction des lésions organiques et l’amélioration de la qualité de vie.
• Le CCEM estime qu’il existe un important besoin clinique à combler, notamment parce que le PTTa est une maladie grave malgré les traitements disponibles et parce qu’il est difficile de mener des études cliniques sur cette maladie. Selon le Comité, Cablivi combiné à un traitement par EP et par immunosuppresseurs pourrait répondre à un important besoin clinique non comblé dans une mesure justifiant une recommandation favorable, malgré les incertitudes quant à son utilité clinique.
• Au vu des points précédents, le CCEM recommande le remboursement de Cablivi.
• Cablivi ne doit être remboursé que chez les adultes de 18 ans et plus qui connaissent un épisode de PTTa, et uniquement lorsqu’il est utilisé en combinaison avec un traitement par EP et par immunosuppresseurs, conformément à l’indication de Santé Canada.
• Cablivi ne doit être remboursé que si sa durée maximale d’utilisation pour chaque épisode de PTTa ne dépasse pas 58 jours après le dernier jour du traitement par EP, et si son cout est réduit. Cablivi ne doit être prescrit et utilisé que par des spécialistes de la santé possédant une expertise de la prise en charge du PTTa dans un cadre clinique où des traitements par EP sont dispensés.