Palopegtériparatide (Yorvipath)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Yorvipath dans le traitement de l’hypoparathyroïdie chronique chez l’adulte dont la maladie n’est pas suffisamment maitrisée par un traitement classique (au calcium et au calcitriol), sous réserve de certaines conditions.
• Le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) est d’avis qu’il n’est pas certain que Yorvipath présente une utilité clinique acceptable par rapport au traitement classique seul dans le traitement de l’hypoparathyroïdie chez les personnes atteintes dont la maladie n’est pas suffisamment maitrisée par un traitement classique. Yorvipath pourrait être utilisé en remplacement du traitement classique après un certain temps; cependant, étant donné qu’on s’attend à ce que le traitement par Yorvipath soit instauré en appoint au traitement classique, son utilité clinique acceptable est définie comme étant sa valeur ajoutée par rapport au traitement classique seul.
• D’après les données probantes issues d’un essai clinique, un traitement de 26 semaines par Yorvipath entraine une hausse de la proportion de patients et patientes atteints d’une hypoparathyroïdie insuffisamment maitrisée par un traitement classique qui présentent une réponse au traitement (c.-à-d. calcémie sanguine normale et indépendance vis-à-vis du traitement classique), par rapport au traitement classique seul. Ces résultats concordent avec ceux de la population globale de l’essai atteinte d’hypoparathyroïdie chronique. Les données probantes portant sur le traitement de longue durée, jusqu’à 182 semaines, indiquent que les effets thérapeutiques se maintiennent. On ignore toujours quel pourrait être le bénéfice à long terme sur le fonctionnement rénal du traitement par Yorvipath, car le devis de l’essai clinique et sa durée ne suffisent pas à évaluer ce critère de jugement.
• Le traitement classique ne cible pas la cause sous-jacente de l’hypoparathyroïdie. Nombre de patients et patientes ont du mal à maitriser les symptômes de l’hypoparathyroïdie, ne parviennent pas à maintenir une calcémie et une phosphatémie sanguines normales et présentent un risque de complications à long terme liées à cette affection. À la lumière de l’ensemble de ces considérations, le CCEM conclut que le traitement par Yorvipath pourrait répondre à un important besoin clinique non comblé dans une mesure justifiant une recommandation favorable, malgré les incertitudes quant à son utilité clinique.
• Yorvipath ne doit être remboursé que dans le traitement de l’hypoparathyroïdie chronique diagnostiquée chez l’adulte, qui est insuffisamment maitrisée par un traitement classique, définie comme étant le respect d’au moins un des critères suivants, pendant l’utilisation optimisée de suppléments destinés à la prise en charge de l’hypoparathyroïdie : calcémie sanguine basse, accompagnée de symptômes, phosphatémie sanguine élevée, fonctionnement rénal diminué, calcémie urinaire élevée ou intolérance au traitement classique à posologie élevée, ou encore besoin de posologies élevées de traitement classique.
• Yorvipath ne doit être remboursé que si son cout est réduit et si l’état de santé indique une réponse au traitement (remplit tous les critères suivants : calcémie sanguine normale, indépendance de la prise de vitamine D active et réduction de 50 % ou plus de la posologie de calcium thérapeutique). La réponse au traitement doit être évaluée toutes les 26 semaines après la période initiale d’autorisation, et tous les 12 mois ou moins par la suite. Le traitement par Yorvipath ne doit être prescrit, et son suivi assuré, que par des personnes exerçant une profession de la santé qui ont l’expérience du diagnostic et de la prise en charge de l’hypoparathyroïdie.
• D’importants éléments budgétaires doivent être pris en compte pour que les systèmes de santé puissent adopter Yorvipath.