Vamorolone (Agamree)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Agamree dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients et patientes de quatre ans et plus, sous réserve de certaines conditions.
• Le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) estime que, dans le traitement de la DMD, Agamree présente une valeur clinique acceptable comparativement à la prednisone. Toutefois, sa valeur clinique par rapport au déflazacort est incertaine. Il a suffi au CCEM de déterminer cette valeur pour recommander de rembourser Agamree. Comme on s’attend à ce qu’Agamree constitue une option de rechange à la prednisone ou au déflazacort, sa valeur clinique acceptable doit être au moins comparable à celle des corticostéroïdes.
• Selon les données probantes issues d’un essai clinique (étude VBP15-004 [N = 121]) mené dans le traitement de la DMD chez des enfants de quatre à sept ans, Agamree, administré pendant 24 semaines, améliore les capacités fonctionnelles physiques (score total à l’évaluation ambulatoire North Star, vitesse de redressement et distance parcourue au test de marche de six minutes) par rapport au placébo, et semble avoir un effet semblable à celui de la prednisone sur les capacités fonctionnelles physiques. D’après les données probantes issues d’une étude de comparaison externe d’Agamree, de la prednisone et du déflazacort, les trois médicaments semblent procurer des bénéfices cliniques comparables dans le traitement de la DMD chez l’enfant, et ce, après 48 semaines de traitement. Cependant, il n’y a pratiquement aucune différence entre le vamorolone et la prednisone pour ce qui est des effets secondaires généralement associés aux stéroïdes, notamment les troubles du comportement, la prise de poids et les fractures.
• Les patients, les patientes, les cliniciennes et les cliniciens expriment le besoin de disposer de traitements accessibles qui permettent de préserver les capacités fonctionnelles physiques, de prévenir la diminution des capacités cardiaques et respiratoires, de prolonger la survie, d’améliorer la qualité de vie liée à la santé et de réduire le fardeau des personnes aidantes sans les effets indésirables associés à l’usage des corticostéroïdes à long terme. Comparativement au placébo, Agamree pourrait aider à préserver les capacités fonctionnelles physiques à court terme. On ne sait toutefois pas si Agamree comble mieux ces besoins que les traitements offerts. En outre, le CCEM reconnait qu’il subsiste un besoin important à combler dans le traitement de la DMD, car il s’agit d’une maladie grave, l’innocuité des traitements actuels pose problème à long terme et leur accessibilité est limitée, et il est difficile de produire des données probantes de grande qualité.
• Au vu des points précédents, le CCEM recommande le remboursement d’Agamree.