Vol. 5 No. 12 (2025): decembre
Examens en vue du remboursement

Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) et miglustat (Opfolda)

image décorative de la couverture

Publication : décembre 22, 2025

Messages clés

  • Les examens en vue du remboursement sont des évaluations complètes de l’efficacité clinique et du rapport cout/efficacité d’un médicament ou d’une classe de médicament ainsi que des perspectives cliniques et des points de vue des patients et patientes.
  • Ces évaluations donnent lieu à des recommandations non contraignantes qui aident les gouvernements fédéraux, provinciaux et territoriaux (à l’exception de celui du Québec) dans leur prise de décision sur le remboursement.
  • Cet examen porte sur la cipaglucosidase alfa injectable (Pombiliti), flacons de 105 mg de poudre lyophilisée pour perfusion intraveineuse en combinaison avec le miglustat (Opfolda), gélules orales de 65 mg.
  • Indication : Cipaglucosidase alfa : indiquée en combinaison avec le stabilisateur enzymatique Opfolda (en gélules contenant 65 mg de miglustat) dans le traitement de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide) à début tardif chez l’adulte pesant au moins 40 kg. Miglustat : Stabilisateur enzymatique indiqué en combinaison avec Pombiliti (cipaglucosidase alfa) dans le traitement de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide) à début tardif chez l’adulte pesant au moins 40 kg. La cipaglucosidase alfa doit être utilisée en combinaison avec le miglustat, gélules de 65 mg.