Éplontersen (Wainua)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Wainua dans le traitement de la polyneuropathie (PN) chez l’adulte atteint d’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh) de stade 1 ou 2, sous réserve de certaines conditions.
• Wainua ne doit être remboursé que chez les adultes atteints d’ATTRh de stade 1 ou 2 confirmée génétiquement associée à une PN (ATTRh-PN), qui présentent des symptômes précoces de neuropathie, mais aucun symptôme d’insuffisance cardiaque grave, et n’ont pas reçu de greffe de foie. La réponse au traitement doit être évaluée tous les six mois pour déterminer s’il y a lieu de poursuivre le traitement par Wainua. Le traitement devrait cesser chez les patients qui sont alités en permanence et ont besoin d’aide pour les activités de la vie quotidienne ou qui reçoivent des soins de fin de vie.
• Wainua ne doit être remboursé que si le patient est suivi par un spécialiste possédant de l’expérience dans le diagnostic et la prise en charge de l’ATTRh-PN. Il ne doit pas être remboursé s’il est utilisé en combinaison avec des médicaments à base d’acide ribonucléique interférent ou avec des stabilisateurs de la transthyrétine. De plus, son cout doit être réduit de sorte que le traitement ne coute pas plus cher que les autres médicaments utilisés dans le traitement de l’ATTRh.