Pegcétacoplan (Empaveli)

Messages clés

• L’ACMTS recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Empaveli dans le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez l’adulte présentant une réponse insuffisante ou une intolérance à un inhibiteur de C5, sous réserve de certaines conditions.
• Empaveli ne doit être remboursé que chez les patients atteints de HPN répondant aux critères de remboursement actuellement utilisés par les régimes d’assurance médicaments publics pour l’amorce du traitement par un inhibiteur de C5 (p. ex. éculizumab ou ravulizumab). Les patients doivent, durant un traitement par un inhibiteur de C5, avoir présenté de façon persistante de faibles taux d’hémoglobine, une situation s’expliquant vraisemblablement par une destruction des globules rouges survenant à l’extérieur des vaisseaux sanguins (phénomène appelé hémolyse extravasculaire), ou avoir présenté des effets secondaires intolérables.
• Empaveli ne doit être remboursé que s’il est prescrit par un hématologue expérimenté dans la prise en charge de la HPN, ou en consultation avec un tel spécialiste. Il ne doit pas être administré avec d’autres inhibiteurs de C5 après les quatre premières semaines de traitement. De plus, le cout d’Empaveli doit être réduit.