Caplacizumab (Cablivi)

Messages clés

• L’ACMTS recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de ne pas rembourser Cablivi en combinaison avec un traitement par échanges plasmatiques (EP) et par immunosuppresseurs dans le traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique acquis (PTTa) chez l’adulte.
• Des données probantes issues d’essais cliniques n’arrivent pas à démontrer que Cablivi améliore la survie et la qualité de vie, diminue les lésions organiques ou prévient la récidive du PTTa de façon durable. Bien que les résultats montrent que Cablivi réduit le délai de normalisation du taux de plaquettes comparativement au placébo chez les patients atteints de PTTa ayant reçu également un traitement par EP et par immunosuppresseurs, le Comité canadien d’expertise sur les médicaments de l’ACMTS n’arrive pas à établir une corrélation entre cette observation et les résultats cliniques mentionnés précédemment.
• Des données probantes tirées d’une analyse intégrée d’essais cliniques et de plusieurs sources de données probantes du monde réel n’arrivent pas à démontrer clairement que Cablivi procure des bienfaits lorsqu’il est ajouté aux EP et aux immunosuppresseurs, en raison de limites associées à la méthodologie de l’analyse.
• À la lumière des données probantes examinées, on ne sait toujours pas si Cablivi répond aux besoins soulevés par les patients en ce qui concerne l’amélioration de la survie et de la qualité de vie, la prévention des complications, la réduction du besoin d’EP, et la prévention des récidives.