Nusinersen (Spinraza)

Messages clés

• L’ACMTS recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de ne pas rembourser Spinraza dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q de type II ou de type III entrepris chez l’adulte de 18 ans ou plus, sans égard à sa capacité à marcher.
• Aucun essai clinique randomisé n’a été mené pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de Spinraza dans le traitement de l’amyotrophie spinale de type II ou de type III, chez l’adulte n’ayant jamais reçu de traitement.
• Dans l’ensemble, selon les données probantes tirées de quatre études observationnelles, le traitement par Spinraza pourrait améliorer ou maintenir les capacités physiques; toutefois, en raison des limites de ces études, il n’est pas possible de déterminer si l’amélioration ou le maintien du fonctionnement physique, notamment des capacités de mouvement et de force, sont attribuables à Spinraza.
• Il existe des besoins, dans le traitement de l’amyotrophie spinale de type II ou de type III chez l’adulte, d’options thérapeutiques qui stabilisent la progression de la maladie, notamment en permettant d’éviter l’usage d’appareil d’assistance respiratoire, en augmentant la force des membres supérieurs et en améliorant la qualité de vie liée à la santé. Cependant, les données probantes examinées n’indiquent pas que Spinraza répondrait à ces besoins.