Exagamglogène autotemcel (Casgevy)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Casgevy dans le traitement de la drépanocytose en cas de crises vasoocclusives récurrentes, sous réserve de certaines conditions.
• Casgevy ne doit être remboursé que chez les patients âgés de 12 ans et plus ayant reçu un diagnostic de drépanocytose grave (définie par la présence confirmée d’un génotype associé à une drépanocytose grave et la survenue au moins deux crises vasoocclusives graves au cours de chacune des deux dernières années). Les personnes âgées de 12 à 16 ans doivent présenter une vitesse circulatoire normale au Doppler transcrânien de l’artère cérébrale moyenne et l’artère carotide interne. Les personnes âgées de 12 à 18 ans ne doivent pas avoir obtenu deux résultats anormaux ou plus au Doppler transcrânien. En outre, les personnes admissibles doivent répondre à des critères précis en matière d’indice fonctionnel, être admissibles à une greffe autologue de cellules souches, ne pas disposer d’un donneur apparenté parfaitement compatible (HLA 10/10) et ne jamais avoir reçu de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques ou de thérapie génique. Sont par ailleurs exclues les personnes ayant des antécédents de cancer ou présentant des troubles immunitaires importants.
• Casgevy ne doit être remboursé que s’il est prescrit par un hématologue possédant une expertise de la drépanocytose, s’il ne s’agit pas d’une reprise de traitement (Casgevy s’administre une seule fois), et si son cout est réduit.