Vol. 4 No. 5 (2024)
Recommandations en vue du remboursement

Étranacogène dézaparvovec (Hemgenix)

image décorative de la couverture

Publication : May 8, 2024

Messages clés

  • L’ACMTS recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Hemgenix dans le traitement de l’hémophilie B, sous réserve de certaines conditions.
  • Hemgenix ne doit être remboursé que chez l’adulte (≥ 18 ans) atteint d’hémophilie B modérée ou grave (facteur IX [FIX] circulant ≤ 2 %) dont les saignements exigent un traitement prophylactique continu, qui présente un titre d’anticorps neutralisant contre le virus adénoassocié de sérotype 5 inférieur à 1:900 et n’ont jamais reçu de thérapie génique contre leur hémophilie B, en l’absence d’inhibiteurs du FIX.
  • Hemgenix ne doit être remboursé que s’il est prescrit par des spécialistes possédant une expertise du traitement de l’hémophilie B et si son cout est réduit.