Vol. 4 No. 6 (2024)
Examens en vue du remboursement

Fidanacogene Elaparvovec (Beqvez)

Publication : June 7, 2024

Messages clés

  • Les examens en vue du remboursement de l’ACMTS sont des évaluations complètes de l’efficacité clinique et du rapport cout/efficacité d’un médicament ou d’une classe de médicament ainsi que des points de vue des cliniciens et des patients.
  • Ces évaluations donnent lieu à des recommandations non contraignantes qui aident les gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux (à l’exception de celui du Québec) dans leur prise de décision sur le remboursement.
  • Cet examen porte sur le fidanacogène élaparvovec (Beqvez), sous forme de concentré de solution pour perfusion intraveineuse, 1 × 1013 vecteurs génomiques par millilitre (vg/ml).
  • Indication : Le fidanacogène élaparvovec est une thérapie génique fondée sur un vecteur viral adénoassocié (AAV) indiquée dans le traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) modérément grave ou grave chez l’adulte (18 ans ou plus) non porteur d’anticorps neutralisants dirigés contre le sérotype rhésus 74 de l’AAV.