Giltéritinib (Xospata)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Xospata en traitement d’entretien postgreffe de la leucémie aigüe myéloblastique (LAM) associée à une mutation à duplication interne en tandem du gène FLT3(FLT3-ITD), en présence d’une maladie résiduelle mesurable (MRM), sous réserve de certaines conditions.
• Selon le Comité d’experts en examen du Programme pancanadien d’évaluation des anticancéreux (CEEP), Xospata présente une utilité clinique acceptable comparativement à la surveillance active chez les personnes atteintes d’une LAM associée à une mutation FLT3-ITD en présence d’une MRM. Le CEEP est d’avis qu’il existe un important besoin clinique non comblé couvrant la période qui suit l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-GCSH) en présence d’une MRM, compte tenu de la gravité de la maladie, plus particulièrement des perspectives sombres associées à la LAM réfractaire ou récidivante, et qu’il manque d’options thérapeutiques approuvées ou remboursées. Il a suffi au CEEP de faire ces constats pour recommander de rembourser Xospata. Étant donné que Xospata doit être utilisé en complément d’une surveillance active, son utilité clinique acceptable fait référence à sa valeur ajoutée par rapport à la surveillance active seule.
• Les données probantes issues d’une analyse par sous-groupes menée à postériori d’un essai clinique indiquent que 24 mois de traitement par Xospata pourraient améliorer la durée de la rémission et allonger la survie. Le CEEP considère que les résultats de cette étude sont hautement incertains, qu’ils ne peuvent servir qu’à formuler des hypothèses et qu’ils ne permettent pas de tirer des conclusions d’après les analyses statistiques; toutefois, il note également qu’ils ont une importance clinique pour cette population, en raison de la plausibilité biologique selon laquelle Xospata serait efficace au sein de cette population, sachant que la présence d’une MRM est un facteur pronostique connu de récidive chez les personnes atteintes d’une LAM associée à une mutation FLT3-ITD.
• Les patients, patientes, cliniciennes et cliniciens soulignent le besoin de disposer de traitements efficaces et bien tolérés qui peuvent être administrés en toute innocuité après une greffe afin d’éradiquer la maladie résiduelle, ainsi que de traitements permettant d’améliorer la qualité de vie liée à la santé. Xospata peut satisfaire certains besoins exprimés, en proposant un nouveau traitement aux personnes présentant une MRM après une allo-GCSH et ayant besoin d’un traitement d’entretien pour retarder ou empêcher une récidive. Il n’a pas été possible de tirer de conclusion définitive concernant les effets du giltéritinib sur la qualité de vie liée à la santé à cause de l’absence de données sur ce paramètre pour les personnes présentant une MRM. Le CEEP conclut que le giltéritinib pourrait répondre à un besoin clinique non comblé dans une mesure justifiant une recommandation favorable malgré son utilité clinique incertaine.
• Xospata ne doit être remboursé qu’en traitement d’entretien chez l’adulte (18 ans ou plus) ayant reçu un diagnostic récent de LAM associée à une mutation FLT3-ITD en rémission complète après un traitement d’induction, et présentant une MRM après une allo-GCSH.
• Xospata ne doit être remboursé que pour une durée maximale de 24 mois, s’il est prescrit par un clinicien ou une clinicienne possédant une expertise du traitement des personnes atteintes de LAM et ayant reçu une greffe de cellules souches, et si son cout est réduit.