L’utilité des registres de patients : les besoins communs aux maladies rares

Messages clés

• Les infrastructures des registres de maladies rares jouent un rôle important pour obtenir et mettre en lien des données du monde réel à extrapoler à une population plus vaste de patients; ces infrastructures permettent la collecte de données du monde réel pour évaluer l’évolution naturelle de maladies, la mesure de résultats, les normes de soins, de même que l’innocuité et l’efficacité de médicaments.
• Il reste de nombreux obstacles qui nuisent à l’usage généralisé de registres de maladies rares pour recenser les données du monde réel, notamment des réserves quant à la qualité des données, des enjeux de gouvernance et l’intégration aux processus décisionnels des données probantes du monde réel collectées.
• Le rapport publié dans le présent numéro de la revue est le premier d’une série d’études de cas menées par l’ACMTS qui portent sur les registres de maladies rares et visent à tirer parti de la puissance statistique des registres pour améliorer le profil des soins dans la prise en charge de plusieurs maladies rares et pour soutenir les décideurs devant mettre en œuvre les changements nécessaires.