Les modèles bayésiens hiérarchiques d’essais paniers dans le cadre de l’évaluation économique

Messages clés

Quel était l’enjeu ou la question?

• Compte tenu de l’accessibilité de méthodes avancées de profilage génomique, le recours aux essais paniers devient courant dans l’évaluation clinique de traitements ciblant un biomarqueur commun à plusieurs types de cancer. Les essais paniers portent sur une intervention thérapeutique principale réalisée dans plusieurs sous-groupes (p. ex. patients atteints de certains types de cancer) aux caractéristiques similaires (p. ex. mutations ou biomarqueurs), où l’effet de cette intervention pourrait varier. L’hétérogénéité des types de cancer, la petite taille des échantillons, l’absence de comparateurs et l’utilisation de critères de substitution posent problème au moment de procéder à l’évaluation économique. Les modèles bayésiens hiérarchiques (MBH) conviennent bien à la prise en compte de l’hétérogénéité des types de cancer, tout en permettant de tirer des données qui portent sur un ensemble de types de cancer d’un essai panier. Cependant, il faudrait davantage de lignes directrices sur l’utilisation de ces méthodes en évaluation des technologies de la santé (ETS).

Qu’avons-nous fait?

• Pour mieux comprendre le rôle des MBH en évaluation économique, nous avons fait un survol des essais paniers et des connaissances actuelles sur leur utilisation en évaluation économique, accompagné d’un exemple illustré des orientations que les MBH apportent à l’évaluation économique. Nous avons dressé une liste des éléments à prendre en compte lors de l’interprétation et de l’évaluation des données.

Qu’avons-nous trouvé?

• Les MBH proposent une méthode d’utilisation des résultats tirés d’essais paniers pour éclairer l’évaluation économique. Toutefois, cette utilisation comporte des limites à connaitre dans l’évaluation économique et dans l’interprétation des résultats tirés des données économiques. Le présent document décrit ces limites et contient une liste d’évaluation élaborée pour mettre en relief les répercussions qu’elles entrainent. Ce sont des aspects sur lesquels se penche l’organisation lorsqu’elle évalue les analyses tirées de MBH. Le domaine des MBH est en pleine évolution, et il faudra mettre à jour les conseils que contient le présent document à mesure que les méthodes se préciseront.

Qu’est-ce que ça signifie?

• Alors que l’organisation prévoit un besoin accru d’évaluer des traitements ciblant une mutation ou un biomarqueur, indépendants du type de cancer, le présent document apporte des précisions sur un ensemble de méthodes utiles à l’évaluation et dégage les volets où davantage de recherche est nécessaire.