Étendre la couverture sous réserve de production de données probantes : une analyse de l’environnement portant sur les régimes d’assurance médicaments qui font appel aux preuves du contexte réel pour étayer les décisions

Messages clés

• Les programmes de couverture sous réserve de production de données probantes (CED, de l’anglais coverage with evidence development) permettent un accès précoce à des traitements prometteurs, en attendant la production de nouvelles données probantes, qui favorisera la prise de décision finale. Cette analyse de l’environnement a cherché à recenser les programmes de CED dans le monde, en particulier ceux qui produisent des preuves du contexte réel afin d’étayer la prise de décision. Elle rend compte de l’utilisation, par 13 administrations (deux au Canada, une à l’étranger) d’un programme de CED pour permettre l’accès provisoire à de nouveaux médicaments, pendant que la collecte de données se poursuit pour dissiper les incertitudes.
• La mise en œuvre de la CED varie d’une administration à l’autre; de plus, la transparence des ententes détaillées et des accords de financement relatifs à la CED est limitée, tout comme celle de l’incidence des preuves du contexte réel sur les décisions de remboursement.
• Les données du contexte réel, obtenues d’études observationnelles prospectives, de registres de maladies ou de médicaments et de bases de données administratives sur la santé, servent à produire des preuves du contexte réel au cours de la phase de financement provisoire. Les accords conclus sont des ententes fondées sur le rendement ou les résultats, ou encore des ententes de financement, dans le cadre des programmes de CED, et ils favorisent la répartition des risques entre les payeurs et les fabricants de médicaments.
• Les accords de CED comportent certaines limites, notamment : les résultats de l’analyse pourraient ne pas appuyer la décision finale de remboursement, les critères d’inclusion et de sortie pourraient ne pas être définis, le calendrier du projet pourrait manquer de précision, il pourrait manquer de transparence; en outre, la collecte de données et la production de données probantes visant à dissiper les incertitudes pourraient être irréalisables en pratique.
• La CED permet d’utiliser les preuves du contexte réel pour combler des lacunes tout en facilitant l’accès à de nouveaux anticancéreux. Les enseignements tirés des programmes ailleurs au monde pourraient aider à créer un excellent modèle de CED au Canada.
• Les programmes de CED devraient décrire les rôles et les responsabilités des partenaires des systèmes, les indications et les critères d’admission relatifs aux médicaments, les plans de sortie, l’information à fournir pour étayer les décisions finales de remboursement, la fréquence des rapports à produire et les échéances des phases des projets. Les plans de production de preuves du contexte réel doivent présenter des questions de recherche et des objectifs bien définis, des plans de collecte de données et les critères d’évaluation. Les programmes détaillés de CED devraient être rendus publics afin de garantir la transparence et la responsabilité, et de réduire le travail en double des provinces et des territoires.