Vue d’ensemble des processus d’évaluation des technologies de la santé concernant les recommandations à durée limitée

Messages clés

• Plusieurs organismes de règlementation ont mis en place des processus pour faciliter l’accès rapide à des traitements novateurs destinés aux patients atteints de maladies rares ou potentiellement mortelles lorsqu’il y a d’importants besoins médicaux à combler. Ces processus prévoient habituellement une condition de production de nouvelles données venant répondre aux incertitudes importantes associées à la base de données probantes existante au moment de l’autorisation règlementaire. Bon nombre d’organisations d’évaluation des technologies de la santé (ETS) ont adapté leurs processus en conséquence en prévoyant pour ces traitements des recommandations à durée limitée, qui donnent aux patients accès aux médicaments pendant la collecte de données supplémentaires venant en confirmer l’efficacité clinique, l’efficacité en contexte réel ou la valeur économique. Cette analyse de l’environnement a pour but de recenser les organisations d’ETS ayant mis en place des processus de recommandations à durée limitée et de décrire ces processus, le cas échéant.
• Ce rapport se penche sur les organisations d’ETS en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande en raison de leurs similitudes avec le contexte canadien sur les plans de la géographie et des processus d’autorisation règlementaire ou d’ETS. Nous avons relevé sept organisations d’ETS (le National Institute for Health and Care Excellence du Royaume-Uni, le Consortium écossais des médicaments, la Haute Autorité de santé de France, l’Institut national des soins de santé de Hollande, l’Agence italienne du médicament, l’Institut national d’assurance maladie-invalidité de Belgique et le Comité consultatif sur l’assurance médicaments d’Australie) ayant mis en place des processus officiels de recommandations à durée limitée, par l’entremise d’ententes de gestion d’entrée sur le marché, de fonds d’accès spécial ou d’autres programmes du genre. La plupart de ces programmes sont désignés ententes de gestion d’accès ou d’entrée sur le marché, mais il y a d’autres appellations : autorisation temporaire, inscription conditionnelle, évaluation conditionnelle à la production de données probantes supplémentaires et programmes ou voies d’accès spécialisés supplémentaires.
• Les recommandations à durée limitée sont émises principalement pour des médicaments prometteurs (et parfois à cout élevé) destinés au traitement de maladies pour lesquelles il existe un important besoin médical à combler. Certains programmes précisent qu’il doit s’agir d’une maladie grave et potentiellement mortelle (sans égard à la prévalence), d’autres indiquent que le processus vise les médicaments orphelins pour le traitement de maladies rares, et d’autres encore emploient plusieurs critères ou n’ont pas de critères préétablis pour les indications admissibles.
• Les exigences relatives à la production de données probantes pour les recommandations à durée limitée varient d’une organisation d’ETS à une autre et dépendent souvent de la nature des incertitudes cliniques et économiques relevées dans l’évaluation initiale. Les sources des données supplémentaires peuvent être le suivi d’essais cliniques en cours, de nouveaux essais cliniques, des données du monde réel, ou une combinaison d’essais cliniques et d’études en contexte réel. De plus, la plupart des processus de recommandations à durée limitée prévoient une durée maximale explicite, qui va de 2 à 7 ans parmi les organisations d’ETS étudiées (certains permettent toutefois des ajustements ou des renouvèlements); cependant, les processus de la France et de l’Écosse déterminent la durée au cas par cas.
• Ce rapport propose une vue d’ensemble des processus concernant les recommandations à durée limitée suivis par des organisations d’ETS en Europe et en Australie, dont plusieurs pourraient être utiles pour guider la mise en œuvre future de ce type de processus au Canada ainsi que l’amélioration des processus existants.