Publication : October 16, 2024
Messages clés
Quelle est la situation?
Les premiers traitements reposant sur les technologies CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats, en français courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées) font leur entrée sur le marché. Ces technologies d’édition génique pourraient transformer les paradigmes de traitement et servir à traiter des affections qui sont actuellement impossibles à traiter ou à guérir. Ce rapport vise à fournir une vue d’ensemble de ces technologies et de leur rôle actuel et potentiel dans les soins de santé.
De quelle technologie est-il question?
CRISPR est une nouvelle technologie en plein essor. D’abord découverte au sein de systèmes immunitaires bactériens, elle permet de cliver les brins d’ADN et peut donc être utilisée comme outil d’édition génique. Une séquence d’acide ribonucléique (ARN) guide la nucléase associée à CRISPR vers la séquence d’ADN cible, où le clivage est effectué. Ces modifications changent la fonction du gène et peuvent rendre un gène non fonctionnel ou remplacer la séquence codante d’un gène par une autre. CRISPR peut également être utilisé pour augmenter ou diminuer l’expression de gènes particuliers.
Quelles pourraient être les répercussions?
Les technologies CRISPR ont de nombreuses applications potentielles dans le domaine des soins de santé :
- le traitement de maladies génétiques;
- la compréhension des mécanismes génétiques des maladies et l’étude de la pertinence de traitements médicamenteux potentiels;
- la prise en charge de maladies infectieuses par la détection, le traitement et l’élimination.
Que faut-il savoir d’autre?
On ne connait pas encore les effets à long terme des traitements basés sur CRISPR. Le premier de ces traitements, l’exagamglogène autotemcel (exa-cel) (Casgevy), est pour le moment le seul traitement reposant sur les technologies CRISPR à avoir été homologué ailleurs dans le monde (p. ex. aux États-Unis et au Royaume-Uni) ainsi qu’au Canada en septembre 2024. Cependant, les prochains traitements du genre sont toujours en voie de développement, et les essais cliniques pivots ne seront pas terminés avant 2027. Les traitements reposant sur les technologies CRISPR soulèvent plusieurs considérations éthiques, notamment les répercussions d’éventuelles modifications géniques ailleurs qu’au site cible, la nécessité de processus rigoureux de consentement éclairé, ainsi que le besoin de lignes directrices sur les plans éthique et juridique.